La hemofilia se refiere a un trastorno genético en el que la sangre de los pacientes no se coagula adecuadamente debido a la falta de proteínas de coagulación sanguínea llamadas factores de coagulación. La única forma de tratar la hemofilia es reemplazar el factor de coagulación específico de inmediato. Debido a muchas deficiencias en el tratamiento convencional, las principales empresas biotecnológicas y farmacéuticas están trabajando en la terapia génica para la hemofilia. Se espera que el mercado de la terapia génica para la hemofilia crezca debido al creciente número de pacientes con hemofilia que necesitan tratamiento. También hay fuertes proyectos de productos.
El mercado de la terapia génica para la hemofilia está impulsado por la creciente prevalencia de la hemofilia a nivel mundial, la creciente demanda de terapia génica y la creciente cartera de productos de base génica. Se espera que nuevos tratamientos impulsen el mercado. El mercado también está siendo impulsado por el tratamiento de la hemofilia en su fase preclínica y la creciente evolución genética. Los datos de la FMH (World Federation of Hemophilia) muestran que la hemofilia es más común en los hombres, y aproximadamente 1 de cada 5 recién nacidos se ve afectado por el tipo A. Según el Instituto Nacional de Hemofilia, aproximadamente 20 000 estadounidenses y 400 000 en todo el mundo se ven afectados por la hemofilia.
Se espera que el crecimiento del mercado sea impulsado por la inversión continua en investigación e innovación y el apoyo de organismos reguladores como la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), en el desarrollo de productos para terapias génicas.
El mercado global de terapia génica para la hemofilia se valoró en USD 366,9 millones en 2023. Se espera que crezca a una CAGR del 45,7 %% durante el período de pronóstico (2023-2030).
Según nuestra información más reciente, se afirma: “El aumento de la prevalencia de la hemofilia y un número cada vez mayor de actividades de investigación sobre mutaciones genéticas, así como una mayor conciencia sobre los tratamientos para la hemofilia, son factores clave que se espera impulsen el crecimiento en el mercado global.
El mercado mundial de tratamiento génico de la hemofilia se puede dividir en América del Norte y Asia Pacífico, Europa, América del Sur y Europa según las regiones. Las terapias génicas para la hemofilia en América del Norte han visto un aumento significativo en la demanda debido a la excelencia de Canadá y los EE. UU. en terapia génica.
Hay varios jugadores importantes en el mercado de las terapias génicas para la hemofilia: Spark Therapeutics, Pfizer, Inc., BioMarin Pharmaceuticals, Inc., BioMarin Pharmaceuticals, Inc., UniQure NV, Ultragenyx Pharmaceutical, Shire PLC Sangamo Therapeutics, Inc., Freeline Therapeutics.
Acceso limitado: las terapias génicas solo se pueden obtener a través de ensayos clínicos o programas de acceso ampliado que tienen un alcance muy limitado. Es posible que muchas personas con hemofilia no puedan acceder a estas terapias. El acceso a las terapias génicas puede estar menos restringido a medida que estén más disponibles.
La falta de tratamientos disponibles y el alto precio de la terapia han obstaculizado este mercado. Sin embargo, durante el período de pronóstico, hay varios desarrollos que impulsarán el mercado de la terapia génica para la hemofilia. Estos desarrollos incluyen el desarrollo de nuevas terapias génicas y una mayor concienciación sobre la afección.
Este crecimiento se debe principalmente a la creciente prevalencia de la terapia génica y una mayor conciencia sobre sus beneficios. El mercado aún se ve frenado por varios obstáculos, incluidos los altos costos de desarrollo de medicamentos y los obstáculos regulatorios.
El virus adenoasociado recombinante se usa con mayor frecuencia para administrar una copia optimizada de codones de los genes del factor de coagulación (VIII y IX) a pacientes con hemofilia. Para hacer que la secuencia de codificación sea más compatible con el vector viral, este gen se corta eliminando una pequeña porción del mismo. El nivel de expresión génica dependiente de la dosis observado indica que la expresión genética del factor de coagulación se ve afectada por la terapia génica.
Las fuerzas del mercado incluyen el aumento de la prevalencia de enfermedades, una mayor conciencia y los avances en la tecnología de terapia génica. Para el tratamiento de la hemofilia, existen muchos tipos de terapia génica. Hay tres tipos de terapia génica disponibles para la hemofilia: genes de reemplazo, vectores de entrega e inhibidores. Si bien los genes de reemplazo están diseñados para corregir una mutación subyacente que causa la hemofilia y los vectores o inhibidores de administración tienen como objetivo aumentar la eficacia de la terapia génica al aumentar su transporte a través de las células o inhibirlo, los dos últimos están destinados a mejorar la eficacia.
El mercado mundial de terapias génicas para la hemofilia proporciona una breve descripción de los factores clave que han contribuido al crecimiento del mercado. Para pronosticar el crecimiento del mercado, la revisión examina la creciente importancia de las terapias génicas. Aquí también están las tendencias y propensiones de la industria de la salud. La revisión proporciona un comentario basado en evidencia sobre los factores que podrían impulsar la demanda del mercado en el futuro cercano.
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